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Angioedema ereditario, successo dello studio con garadacimab

Il farmaco ha dimostrato di ridurre gli attacchi della malattia

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Angioedema ereditario, successo dello studio con garadacimab istock

L’angioedema ereditario è una malattia rara genetica che riguarda circa una persona su 50mila in tutto il mondo e che provoca attacchi dolorosi che possono durare giorni e provocano un forte gonfiore delle estremità, della laringe, del viso e di altre parti del corpo, come l’intestino e le vie respiratorie. 

Se viene coinvolto il tratto intestinale compaiono dolori addominali, nausea e vomito, mentre i problemi respiratori possono essere pericolosi per la vita.

Il tutto è dovuto al fattore XIIa (FXIIa), una proteina plasmatica che, quando attiva, dà inizio alla cascata di eventi che portano alla formazione di edema. Proprio su questa proteina agisce garadacimab, un anticorpo monoclonale che blocca il fattore XIIa, a differenza di altri farmaci che agiscono su sostanze attivate durante il processo infiammatorio. Mirando in modo specifico all’FXIIa, garadacimab può impedire invece l'avvio di questa cascata.

Il farmaco viene somministrato una sola volta al mese con una iniezione sottocutanea.

In seguito al successo dello studio di fase III VANGUARD, la compagnia biotech australiana CSL Behring intende sottoporre a diverse autorità regolatorie in tutto il mondo la richiesta di approvazione per il farmaco.

In un precedente studio di fase II, garadacimab ha ridotto il tasso di attacchi tra l'89% e il 99%, a seconda del dosaggio somministrato, e gli è stata concessa la designazione di farmaco orfano come terapia sperimentale per l'angioedema ereditario sia dalla Fda (Food and Drug Administration) che dall’Ema (Ente Europeo per il Farmaco). I farmaci orfani sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare.

Pubblicato il: 07-09-2022
Di:
FONTE : Pharmastar

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