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Beta talassemia, nuovo farmaco riduce fabbisogno di sangue

La nuova molecola è già presente in Italia

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Beta talassemia, nuovo farmaco riduce fabbisogno di sangue istock

La beta talassemia è una malattia del sangue ereditaria che provoca la distruzione dei globuli rossi e costringe chi ne è affetto a sottoporsi a periodiche trasfusioni di sangue. In Italia colpisce circa 7000 persone e la maggiore incidenza si riscontra in Sardegna. Nella forma meno grave, minor, i sintomi possono essere poco evidenti, mentre nella forma più grave, major, sin dalla nascita possono manifestarsi ittero, scarso accrescimento, pallore, debolezza, gonfiore dell’addome e urine scure. Inoltre, gli accumuli di ferro a cui si va incontro con le trasfusioni, e che potrebbero danneggiare diversi organi, richiedono una terapia con farmaci chelanti del ferro, con conseguente esposizione a eventuali effetti collaterali.

La nuova molecola, già in commercio in Italia, si chiama luspatercept e, come dimostrato dallo studio Believe, pubblicato sul New England Journal of Medicine, con questo trattamento, dopo tre anni circa la metà dei pazienti riduce del 50% il fabbisogno di trasfusioni e il 12% ne ottiene l’indipendenza per più di due mesi.

«Conosciamo più di 350 diverse mutazioni del gene che causano la malattia, ma dal punto di vista clinico le talassemie vengono classificate in forme trasfusione dipendenti (talassemia major) e in forme non trasfusione dipendenti (forme intermedie) - spiega Maria Domenica Cappellini, già direttore dell’unità operativa di Medicina interna, responsabile del Centro Malattie rare, coordinatore del nucleo Malattie rare all'Irccs Fondazione Ca’ Grande ospedale Maggiore Policlinico di Milano – La major colpisce circa l’80% dei pazienti, è la più severa e richiede una terapia trasfusionale continua, mentre le forme intermedie richiedono controlli periodici e occasionali trasfusioni in momenti particolari, come gravidanze, interventi chirurgici o infezioni».

Pubblicato il: 23-06-2022
Di:
FONTE : Pharmakronos

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