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Salute Nuove possibilità di cura della cecità

Recuperare la vista grazie alla genetica

L'inserimento di un singolo gene che codifica per i recettori della luce verde negli occhi di topi non vedenti ha consentito agli animali di recuperare, in un mese appena, la capacità di muoversi evitando gli ostacoli

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Recuperare la vista grazie alla genetica iStock

Giunge dalla terapia genica una nuova speranza per alcune forme di cecità: un team di ricercatori della statunitense UC Berkeley ha scoperto che l'inserimento di un singolo gene che codifica per i recettori della luce verde negli occhi di topi non vedenti consente agli animali di recuperare, in un mese appena, la capacità di muoversi evitando gli ostacoli: negli esperimenti effettuati dagli scienziati americani i topolini hanno riacquistato la percezione visiva del movimento, sono riusciti ad adattarsi ai cambiamenti di luminosità e hanno ricominciato a percepire i dettagli di alcune lettere che comparivano su piccoli schermi.

Nel mondo sono 170 milioni le persone che soffrono di degenerazione maculare legata all'età, oltre a quelle affette da retinite pigmentosa (circa 1,7 milioni), la più comune forma di cecità per cause ereditarie. Intervenire sulle cause genetiche di queste condizioni è un compito complesso: soltanto alla base della retinite pigmentosa ci sono circa 250 alterazioni genetiche, che nel 90% dei casi colpiscono i fotorecettori - le cellule che nella retina percepiscono la luce - i coni - sensibili ai colori e alla luce diurna - e i bastoncelli - specializzati nella luminosità tenue della sera. Queste malattie solitamente risparmiano invece altri tipi di cellule retiniche, come quelle gangliari: il ‘bersaglio’ dei ricercatori californiani. Pur rimanendo intatte per decenni anche nelle persone completamente cieche, le cellule gangliari sono però per natura insensibili alla luce.

Nell'esperimento i ricercatori hanno utilizzato un virus che normalmente infetta le cellule gangliari e lo hanno caricato di un gene che codifica per l'opsina, un recettore sensibile alla luce verde. Di norma l'opsina è espressa solamente dai coni, ma il virus, una volta iniettato nell'occhio, l'ha consegnata direttamente alle cellule gangliari: il 90% di queste cellule è diventato sensibile alla luce e capace di inviare al cervello segnali interpretati come visivi.

Per i ricercatori dell'Università della California, Berkeley, che hanno pubblicato lo studio su Nature Communications, entro tre anni la terapia genica con virus inattivati potrebbe consentire alle persone che hanno perso la vista per una degenerazione della retina di muoversi autonomamente e leggere su schermo. Gli scienziati stanno ora raccogliendo fondi per iniziare in tre anni test clinici sull'uomo, per i quali serviranno molti più virus vettori, perché l'occhio umano contiene molte più cellule gangliari di quello di topo.

Pubblicato il: 29-03-2019
Di:
FONTE : Nature Communications

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