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Salute Patologia che colpisce un bambino ogni 2/3 mila

Italo-americana la nuova scoperta contro la fibrosi cistica

La timosina alfa-1, una proteina utilizzata anche nel trattamento di infezioni da HIV e tumori, si sarebbe dimostrata non solo in grado di ridurre le infiammazioni ma anche di riattivare la CTFR, agendo alla radice della malattia

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Italo-americana la nuova scoperta contro la fibrosi cistica Thinkstock

La timosina alfa-1 è una proteina già da molti anni utilizzata in tutto il mondo per trattare pazienti con infezioni virali, infezioni da Hiv e tumori. Grazie a un recente studio di un gruppo di ricercatori dell’Università di Perugia, del San Raffaele di Roma e della George Washington University, questa proteina potrebbe ora venire impiegata efficacemente anche come terapia contro la fibrosi cistica.

Il meccasino, a fondamento di questa scoperta pubblicata su Nature Medicine, è la capacità della timosina alfa-1 di riattivare la proteina Cftr, responsabile della fibrosi cistica. A causare questa terribile e rara malattia genetica - che colpisce mediamente un bambino ogni 2/3 mila - vi è infatti una mutazione di un singolo gene, il Cf: una porzione di DNA che codifica per la produzione della cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, ossia la proteina Ctfr, fondamentale per mantenere un adeguato equilibrio tra acqua e sale all’interno delle cellule. E’ dunque su questa proteina che agirebbe la timosina: un peptide presente nel timo che, testato su topi e tessuti umani, si è dimostrato capace di ripristinare il normale funzionamento della proteina Cfrt e di ridurre così i processi infiammatori a livello polmonare, candidandosi come promettente nuova terapia nella lotta contro la fibrosi cistica.

«La Ctfr è importantissima in quanto veicola cloro e acqua all’interno e all’esterno delle cellule - afferma Enrico Garaci, dell’Università San Raffaele - quando una mutazione genetica ne impedisce il funzionamento si forma un denso strato di muco all’esterno delle cellule, che predispone all’insorgere di infezioni e modifica il funzionamento del sistema immunitario»; da ciò originano infiammazioni dei tessuti in diversi organi, polmoniti, cirrosi, disfunzioni dell’apparato riproduttivo e digerente. Purtroppo, a tutt’oggi, non esistono terapie mirate ed efficaci e l’approccio ai soggetti colpiti si limita a interventi sui sintomi e non sulla causa. Per questo la scoperta è fondamentale: inizialmente, lo scopo dello studio, era capire se la timosina potesse ridurre l’infiammazione dei tessuri, ma una volta sperimentata, essa ha mostrato una capacità inattesa: non soltanto quella di ridurre l’infiammazione, ma specialmente anche quella di ripristinare il normale funzionamento della Cftr, intervenendo alla radice sulla causa della malattia.

Se la scoperta sarà confermata anche su pazienti umani si tratterà di un notevole passo in avanti: la timosina sarebbe infatti il primo farmaco ad agire contemporaneamente su tutte le principali cause della malattia.

Pubblicato il: 14-04-2017
Di:
FONTE : Università di Perugia, San Raffaele di Roma, George Washington University

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