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Salute Risolto anche il problema della compatibilità

Trapianti senza rigetto: il gene suicida salva 20 bambini

Una vera e propria bomba telecomandata, da azionare in caso di reazione: all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma hanno condotto una sperimentazione rivoluzionaria, che ha permesso a 20 piccole affetti da deficit immunitario di guarire

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Trapianti senza rigetto: il gene suicida salva 20 bambini Thinkstock

«È la prima sperimentazione di questo genere al mondo», così commentano dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, dove hanno guarito 20 bambini affetti da deficit al sistema immunitario utilizzando un’innovativa tenica, quella del gene suicida. Il concetto è quello della bomba telecomandata: il trapianto di midollo risulta meno rischioso inserendo un gene suicida nelle cellule dei linfociti del donatore; a quel punto, nei casi di reazione immunitaria, la stessa può essere disinnescata azionando il detonatore. Peraltro, grazie a questa tecnica, il trapianto nei bambini può essere eseguito più spesso, anche quando il donatore non è pienamente compatibile e il campione di midollo viene prelevato da uno dei genitori. «Negli anni passati il trapianto del midollo di un genitore era molto rischioso, circa un terzo dei pazienti non sopravviveva - dichiara Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia dell’ospedale romano - perfino i fratelli di un bimbo malato hanno solo il 25% di possibilità di essere perfettamente compatibili. In alternativa bisogna sperare di trovare un midollo adatto nei registri internazionali dei donatori; ma non è facile, la ricerca ha successo solo per il 60% dei pazienti e i tempi sono a volte troppo lunghi per malattie che richiedono un trapianto urgente». Invece, grazie al gene suicida - i cui risultati verranno presentati a San Diego al prossimo congresso dell’American Society of Haematology - si è registrata una guarigione del 100% dei bambini con immunodeficienze primitive.

La tecnica si svolge in più fasi. Anzitutto si esegue il trapianto del midollo del genitore, privato dei linfociti T. Se tutto va bene, le staminali trapiantate attecchiscono nel bambino, risolvendo il problema del deficit immunitario. In questo modo, tuttavia, il paziente rimane esposto alle infezioni a causa della mancanza dei linfociti. A questo punto, dunque, i linfociti T del donatore vengono reinfusi nel bambino; prima però viene inserito al loro interno il cosiddetto gene suicida. Il gene resta dormiente, se nulla succede; se invece si dovesse scatenare l’aggressione delle cellule del donatore nei confronti del paziente, i medici potranno - grazie a una sostanza attivante, l’Ap1903, che verrà infusa nel bambino - far suicidare i linfociti aggressivi, lasciando intatti quelli con il compito di difendere l’organismo.

Pubblicato il: 29-11-2016
Di:
FONTE : Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, American Society of Haematology

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